Três jovens com leucemia linfoblástica aguda de células T recidivante foram tratados com células CAR-T geneticamente modificadas, através de uma colaboração entre investigadores da University College London (UCL) e médicos e especialistas do Great Ormond Street Hospital for Children (GOSH), no Reino Unido.
Num ensaio clínico que envolveu os três pacientes, células CAR-T editadas foram criadas com recurso a uma tecnologia de ponta de edição de genes para alterar o seu ADN e tornarem estas capazes de combater a leucemia linfoblástica aguda de células T.
As células T e CAR-T utilizadas neste tratamento eram provenientes de dadores saudáveis. Posteriormente, foram alteradas geneticamente, através de uma reconversão química das bases de nucleótidos do ADN que contêm “instruções” para criar uma proteína específica, a fim de impedir que esta fosse produzida.
Um dos pacientes que recebeu o tratamento foi uma jovem de 13 anos, de Leicester, no Reino Unido. Este é um tipo de cancro que afeta os glóbulos brancos e geralmente é tratado com quimioterapia, mas, quando há recidiva, pode ser difícil de curar.
Quatro semanas depois de receber a imunoterapia, a doença pareceu ter sido combatida, e a paciente fez um transplante de medula óssea bem-sucedido, e ainda está bem e em casa quase um ano depois.
Um segundo adolescente teve a sua leucemia curada num período de tempo semelhante e agora está a recuperar em casa após o transplante.
Um terceiro paciente também recebeu o tratamento, mas, infelizmente, desenvolveu infeções graves e teve de ser encaminhado para os cuidados paliativos.
Segundo explicaram os médicos e investigadores, esta tecnologia específica de edição genética de base com recurso a células CAR-T foi agora aplicada pela primeira vez em humanos e foi projetada e desenvolvida por uma equipa de investigadores da UCL e do GOSH, no âmbito de um projeto apoiado pelo Wellcome Trust e pelo National Institute of Health and Care Research (NIHR).
Fonte: News Medical
