Uma terapia com células imunitárias (CAR-T), conseguiu reduzir tumores cerebrais de crianças, restaurou a função neurológica e – no caso de um paciente da Stanford Medicine (Califórnia, EUA) – eliminou todos os vestígios detetáveis de um cancro cerebral considerado incurável.
A descoberta – publicada pela revista Nature, recebeu a designação de terapia avançada regenerativa pela Food and Drug Administration (EUA), que vai acelerar o processo de aprovação da FDA. Isto oferece esperança a crianças com um grupo de tumores mortais do cérebro e da espinal medula (incluindo o glioma pontino intrínseco difuso – DIPG).
Nove dos 11 participantes, que receberam células CAR-T, registaram uma redução do volume do tumor, uma melhoria da função num exame neurológico ou ambos. Quatro tiveram o volume dos seus tumores reduzido em mais de metade, sendo que num destes se verificou o desaparecimento total do seu tumor (embora recente para assumir a cura, encontra-se saudável quatro anos após o diagnóstico).
“Esta é uma doença universalmente letal para a qual encontrámos uma terapia que pode causar regressões significativas do tumor e melhorias clínicas”, disse Michelle Monje, autora do ensaio e professora de Neurologia na Stanford Medicine. “Embora ainda haja um longo caminho a percorrer para descobrir como otimizar este tratamento para todos os doentes, é muito empolgante que um doente tenha tido uma resposta completa. Tenho esperança de que ele tenha sido curado”.
Terapia promissora contra cancro na espinal medula
O paciente em causa chama-se Drew, tem 20 anos, e foi diagnosticado com DIPG em novembro de 2020. Soube do diagnóstico devido a dores de cabeça invulgares, movimentos estranhos do olho esquerdo e paralisia parcial do lado esquerdo do rosto.
Um diagnóstico de DIPG vê na radioterapia um alívio temporário, uma vez que não há recurso a medicamentos de quimioterapia eficazes. Neste tipo de cancro, as células malignas misturam-se com as saudáveis, o que impossibilita a sua remoção através de cirurgia.
As células CAR-T, ou células T com recetor de antigénio quimérico, são desenvolvidas com a remoção de algumas células T do próprio doente e da modificação das mesmas, com o objetivo de se ligarem a um alvo molecular específico. As células são depois devolvidas ao corpo do doente, onde criam uma resposta imunitária contra as células cancerígenas que contêm esse mesmo alvo. Apesar de estudos pré-clínicos promissores sobre este tipo de terapia, perante um diagnóstico de DIPG, os investigadores não sabiam o que esperar.
Encontrar o alvo certo
Neste novo estudo, com 13 pacientes inscritos, a idade média dos participantes era de 15 anos, com um diagnóstico obtido, em média, cinco meses antes de participarem no ensaio. Dez tinham DIPG e três glioma difuso da linha média da medula espinal – dois participantes tiveram uma progressão muito rápida do tumor, tornando-se inelegíveis para o estudo.
Como este foi o primeiro ensaio em humanos com células CAR-T para o DIPG, o principal objetivo dos investigadores era perceber se podiam fabricar células para cada pessoa, identificar uma dose segura das células e monitorizar os efeitos secundários. Além disso, queriam também avaliar os benefícios clínicos desta terapia.
“Embora este ensaio represente um progresso, ainda temos trabalho a fazer para diminuir a toxicidade do tratamento e aumentar os benefícios para os doentes”, acrescentou Mackall, da Universidade de Stanford.
Fonte: Medical Xpress
