Revisão da legislação sobre medicamentos órfãos e pediátricos na UE: há 6 recomendações-chave para o cancro pediátrico

No contexto da Estratégia Farmacêutica da União Europeia (UE), os Regulamentos de Medicamento Órfãos e Pediátricos da UE estão prestes a ser revistos e devem abordar as lacunas identificadas numa avaliação recente da Comissão Europeia (CE).

Juntamente com a SIOP Europe – The European Society for Paediatric Oncology, a CCI Europe – Childhood Cancer International apresentou seis Recomendações-Chave para Cancros Pediátricos enquadradas nesta revisão, num documento divulgado no dia 8 de junho. As duas entidades esperam ver abordadas e integradas essas recomendações na revisão da legislação da UE sobre medicamentos órfãos e pediátricos para melhorar o acesso à inovação e fármacos por parte de crianças e adolescentes com cancro na Europa.

Assim, as 6 Principais Recomendações-Chave para o Cancro Pediátrico são:

Recomendação 1: Alinhar a legislação com a ciência e as necessidades não atendidas das crianças

– Implementar uma abordagem para o desenvolvimento da medicina na área da pediatria impulsionada pelo mecanismo de ação do medicamento, biologia da doença e necessidades do paciente;

– Reduzir os atrasos no início do desenvolvimento de medicamentos pediátricos;

– Assegurar tratamentos personalizados.

Recomendação 2: Garantir inovação específica para crianças focada no “First-in-Child”

– Facilitar a reorientação de medicamentos que falham em adultos para o tratamento de doenças pediátricas, quando houver fundamentação científica e pré-clínica;

– Incentivar a atuação com base no “First-in-Child” e a autorização de comercialização de medicamentos contra alvos biológicos pediátricos específicos para o tratamento de crianças com doenças raras debilitantes e com risco de vida, como o cancro pediátrico.

Recomendação 3: Implementar a cooperação e priorizar as várias partes interessadas com base num procedimento padronizado

– Prosseguir com o diálogo e a cooperação entre as partes interessadas para melhorar a implementação da legislação focada nas crianças e criar um mecanismo para priorizar os melhores medicamentos potenciais candidatos adaptados às necessidades não satisfeitas das crianças.

Recomendação 4: Alocar investimento público no desenvolvimento de medicamentos para crianças

– Alocar e assegurar novos investimentos públicos sustentáveis em áreas específicas de medicamentos pediátricos, em ligação com a Cancer Mission and other Horizon Europe. O progresso neste âmbito requer apoio consistente para académicos internacionais e plataformas de investigação interligadas relacionadas com o cancro em adultos, bem como uma interligação com a indústria farmacêutica;

– Fomentar colaborações académicas para reunir e criar uma Big Data e desenvolver novas aplicações, com base na Inteligência Artificial, para promover descobertas inovadoras em toda a investigação e cuidados continuados;

– Superar as limitações atuais relacionadas com os dados inerentes às (infra)estruturas de investigação permitirá a exploração mais completa de conjuntos de dados integrados com grande potencial para obter novas descobertas sobre a génese, desenvolvimento e cura do cancro pediátrico.

Recomendação 5: Alinhar a regulamentação a nível mundial

– Alinhar a regulamentação a nível mundial no que se refere ao desenvolvimento de medicamentos na área da oncologia pediátrica, com foco na lei RACE for Children Act;

– Promover o diálogo entre a entidade que regula os medicamentos nos Estados Unidos, a FDA, a na Europa, a EMA – Agência Europeia do Medicamento, e as redes regulatórias noutras jurisdições para garantir o desenvolvimento rápido, seguro e eficiente de medicamentos anticancerígenos pediátricos.

Recomendação 6: Garantir o acesso igualitário aos medicamentos essenciais e medicamentos de cuidados de suporte

– Assegurar que os medicamentos essenciais e os medicamentos de cuidados de suporte usados para tratar crianças e adolescentes com cancro são acessíveis para todos os pacientes em toda a Europa, incluindo medidas para combater a escassez, de acordo com a Lista de Medicamentos Essenciais para crianças elaborado pela OMS e pelo Projeto SIOP Europe sobre Medicação Essencial;

– Garantir acesso universal e atempado a medicamentos recém-aprovados para todos os pacientes em toda a Europa, assegurar o alinhamento no âmbito da Avaliação de Tecnologias de Saúde (HTA) e promover abordagens isoladas entre avaliações da EMA e HTA, no que diz respeito ao desenvolvimento de medicamentos pediátricos.

Além disso, as duas entidades enfatizam a necessidade de harmonizar as práticas clínicas transfronteiriças de investigação, inclusive em relação à aceleração da realização de ensaios clínicos na União Europeia.

Fonte: CCI Europe

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