Primeira terapia genética contra cancro pode estar a um passo da aprovação

Segundo especialistas, a primeira terapia 100% genética para tratar cancro está a um passo de ser aprovada, o que inaugurará uma nova era de tratamentos oncológicos.

Um grupo de especialistas recomendou ao regulador de saúde norte-americano (FDA), de forma unânime, por 10 votos a 0, a aprovação do primeiro tratamento que modifica geneticamente o sistema imunológico do paciente. No caso desta terapia, o alvo é a leucemia, um tipo comum de cancro infantil.

Embora não seja obrigada a ratificar a recomendação que recebe em painéis, a FDA costuma fazê-lo; por isso, os analistas consideram provável que a agência aprove este novo tratamento até ao final do ano.

Um dos membros do painel, o médico Malcolm A. Smith, do Instituto Nacional do Cancro dos Estados Unidos, considera este tratamento como um “grande avanço”, opinião partilhada por todos os especialistas do painel.

A terapia CTL019 foi desenvolvida por um investigador da Universidade da Pensilvânia, nos Estados Unidos, e patenteada pelo laboratório suíço Novartis para tratar, especificamente, a leucemia linfoblástica aguda.

A técnica consiste em reter e congelar as células do sistema imunológico do paciente, modificando-as em laboratório de modo a reconhecerem e atacarem este tipo de cancro.

Em cerca de 90% dos pacientes tratados a leucemia foi eliminada nos primeiros testes clínicos. O grupo de especialistas independentes recomendou a aprovação deste tratamento para crianças e jovens adultos que tenham resistido a outras terapias contra a leucemia, como a quimioterapia ou a radioterapia, ou que tenham tido recidivas.

Uma das pacientes, Emily Whitehead, hoje com 12 anos, foi a primeira a receber essa terapia genética, em 2012, quando tinha 6 anos de idade. Os efeitos secundários, febre, queda da pressão arterial e congestionamento pulmonar, foram complicados, mas a menina venceu a doença e nunca mais teve sinais de cancro.

Depois de décadas de contratempos nos esforços para substituir ou alterar genes para curar doenças, várias empresas estão perto de disponibilizar essa terapia, muito conhecida pela sigla CAR-T, em referência às células T, do sistema imunológico.

A terapia envolve a remoção de milhares de células T do paciente por um centro médico aprovado. Em seguida, essas células são congeladas e enviadas para uma fábrica da farmacêutica onde o processo de modificação é realizado por meio de uma técnica de engenharia genética que emprega uma forma inativa do VIH/sida para levar o novo material genético às células e reprogramá-las.

Este processo faz com que as células T se liguem à proteína CD-19, presente na superfície de quase todas as células B e as ataquem. As células T geneticamente modificadas são aplicadas na corrente sanguínea dos pacientes, onde se multiplicam e começam a combater o cancro.

Uma única célula é capaz de destruir até 100 mil células cancerígenas. Em estudos, esse processo demorava cerca de quatro meses, e muitos pacientes faleceram nesse período. Mas, durante a reunião do painel, a Novartis afirmou que esse tempo foi reduzido para apenas 22 dias, o que diminuiria muito o risco de morte do paciente; contudo, os efeitos secundários são muito severos.

Por outro lado, uma única dose do novo tratamento mostrou resultados surpreendentes: longas remissões e possíveis curas em pacientes que já não tinham esperança de sobreviver.

A Novartis afirmou que, se for aprovado, o tratamento será inicialmente disponibilizado em cerca de 30 centros nos Estados Unidos, uma vez que os efeitos secundários exigem cuidados específicos. A companhia garantiu também que planeia disponibilizar o tratamento à Europa até ao final do ano.

Embora a companhia não tenha mencionado o preço, os analistas estimam que o tratamento pode vir a custar mais de 300 mil dólares (cerca de 257 mil euros).