A Orphagen Pharmaceuticals, Inc., uma empresa norte-americana de biotecnologia, acaba de anunciar que a entidade que regula os medicamentos nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), concedeu a designação de Rare Pediatric Disease Designation (RPDD) para o seu medicamento em desenvolvimento OR-449 para o tratamento do carcinoma adrenocortical (ACC) pediátrico.
A RPDD – designação de doença pediátrica rara, em português – é concedida a medicamentos que estão em desenvolvimento para doenças raras da infância. Receber a RPDD significa que a farmacêutica que está a desenvolver o fármaco pode ter direito a ter uma revisão prioritária pediátrica (pPRV) se o medicamento for inicialmente aprovado para essa doença infantil rara.
O OR-449 é um antagonista seletivo, de primeira classe, potente e oralmente biodisponível de pequenas moléculas para o fator esteroidogénico-1 (SF-1 ou NR5A1), um recetor nuclear órfão e fator de transcrição essencial para o crescimento e desenvolvimento da glândula adrenal. A Orphagen está a desenvolver o OR-449 para o carcinoma adrenocortical pediátrico e para adultos, bem como para outros tipos de cancros conhecidos por expressar um alto nível de SF-1.
“Estamos satisfeitos que o OR-449 tenha recebido uma RPDD da FDA. Atualmente, planeamos registar um pedido de Novo Medicamento em Investigação (IND) na FDA ainda este ano para apoiar o início de um ensaio clínico de Fase 1”, disse o CEO da Orphagen, Scott Thacher.
“Falamos regularmente com médicos que nos lembram da necessidade urgente de uma terapia otimizada para pacientes com ACC, e isso impulsiona o nosso compromisso com o desenvolvimento clínico do OR-449”, acrescentou.
Sobre o ACC e o gene SF-1
O carcinoma adrenocortical é um tipo de cancro raro e agressivo da glândula adrenal. A remoção cirúrgica da glândula adrenal afetada é um tratamento eficaz se o tumor não tiver metástase. No entanto, uma vez que o ACC se torna metastático, como acontece com a maioria dos pacientes, é difícil de controlar e a sobrevida no prazo de cinco anos em pacientes adultos e pediátricos com doença metastática é baixa, cerca de 10-20%.
A incidência anual estimada de ACC nos Estados Unidos é de 600 pacientes/ano. Na prática clínica, o gene SF-1 é amplamente utilizado como marcador de ACC, sendo reconhecido como um potencial alvo terapêutico para ACC pediátrico e em adultos. O SF-1 encontra-se comumente amplificado a nível genético no ACC pediátrico e é reconhecido como um marcador de linhagem celular na lista de alvos de cancro pediátrico da FDA.
Fonte: Businesswire
