Um fármaco desenvolvido pela startup com sede no Reino Unido Renaissance Pharma revelou resultados muito promissores contra o neuroblastoma em ensaios clínicos e pode ser uma nova opção de tratamento contra este tipo de tumor de alto risco.
Atualmente, as abordagens de tratamento para este tipo de tumor incluem cirurgia, quimioterapia e radioterapia. No entanto, como a maioria dos casos é detetada quando os tumores já sofreram metástases a ponto de comprimir os órgãos próximos, as crianças geralmente precisam de passar por vários ciclos desses tratamentos – o que prejudica o paciente.
Com vista a melhorar o tratamento deste tipo de cancro pediátrico e tornar a terapia menos agressiva para as crianças, Simon Ball, diretor executivo da Renaissance Pharma, afirmou que a sua empresa desenvolveu o candidato a medicamento Hu14.18, que está a ser avaliado em ensaios clínicos e é um dos poucos anticorpos monoclonais anti-GD2 humanos que existem atualmente no mercado. O antígeno GD2 é altamente expresso em tumores de neuroblastoma, tornando-o um alvo promissor para medicamentos.
Uma terapia inovadora?
Ao contrário dos anticorpos anti-GD2 quiméricos, como o Unituxin, da United Therapeutics, com sede nos Estados Unidos, e o Qarziba, da empresa de biotecnologia britânica EUSA Pharma, o Hu14.18 apresenta um risco menor de imunogenicidade, quando comparado aos anticorpos quiméricos.
Além disso, tanto o Unituxin quanto o Qarziba são administrados como uma segunda linha de tratamento quando o tratamento inicial falhou ou não é mais eficaz, e o último, normalmente, quando os pacientes passaram por sessões de quimioterapia – que alcançaram pelo menos uma resposta parcial – terapia mieloablativa e terapia de transplante de células-tronco.
O único anticorpo monoclonal anti-GD2 humano do mercado atualmente é o Danyelza (naxitamab), da biotecnologia americana Y-mAbs Therapeutics, prescrito apenas em casos de formas refratárias e recidivantes da doença. Isso deixa uma enorme lacuna no mercado de terapias direcionadas ao GD-2 na fase inicial de tratamento deste cancro, disseram os responsáveis da empresa.
O Hu14.18 da Renaissance Pharma foi projetado para se ligar à superfície das células tumorais de neuroblastoma. A ligação promove um agrupamento de células imunes direcionadas para matar as células tumorais. O que torna este medicamento potencial único é que foi projetado para não só destruir o tumor, como também para reduzir a dor associada ao tratamento com anticorpos e alguns outros efeitos colaterais. Isso, por sua vez, permite administrar uma maior dosagem de anticorpos. Além disso, potencia a sua capacidade de destruição do tumor e atividade de morte celular, explicaram os investigadores.
Hu14.18 avança em ensaios clínicos
A empresa, que assinou um contrato de licença exclusiva com o St. Jude Children’s Research Hospital, nos Estados Unidos, para garantir os direitos de desenvolvimento, fabrico e comercialização do Hu14.18, realizou um ensaio clínico de fase 2, que obteve resultados positivos. Para o estudo, 64 pacientes receberam os medicamentos quimioterápicos Busulfan e Melfalano – durante seis ciclos – juntamente com o Hu14.18, como parte da fase inicial do tratamento, após o que receberam radioterapia e imunoterapia adicional.
Verificou-se que, após os dois primeiros ciclos de quimioterapia e imunoterapia co-administradas, em 42 dos pacientes, foi observada uma redução de 75% no tumor. Ao final de três anos após o tratamento, foi alcançada uma sobrevida livre de eventos de 73,7% – o que significa que o tumor não reapareceu ou cresceu – e uma taxa de sobrevida global de 86%. Além disso, o regime foi bem tolerado e um estudo maior poderia validar a segurança e a eficácia do medicamento.
Neste momento, a empresa aguarda os resultados da taxa de sobrevida global a quatro anos, bem como a cinco anos, tendo obtido dados favoráveis de sobrevida global a três anos.
“O que esperamos é salvar mais vidas em relação ao cenário de hoje. Estamos a tentar fazer a diferença com a próxima geração de terapias para doenças raras pediátricas, com foco na oncologia”, concluiu Simon Ball.
Fonte: Labiotech
