Nova pílula experimental mostrou-se eficaz em um terço dos doentes com leucemia

Doentes terminais com leucemia que não respondiam ao tratamento têm agora uma nova esperança de uma cura, graças a uma nova pílula experimental, chamada revumenib, que eliminou completamente o cancro em um terço dos participantes de um ensaio clínico realizado nos Estados Unidos da América.

“Ficámos com muita esperança, depois dos resultados dos pacientes que receberam este medicamento. Esta era a nossa última oportunidade”, explicou Ghayas Issa, da Universidade do Texas, nos Estados Unidos.

“Os pacientes progrediram em múltiplas linhas de terapia e numa fração deles, em cerca de metade, desapareceram as células de leucemia da medula óssea”, disse o autor do estudo.

A revumenib é uma nova classe de terapia orientada para a leucemia aguda que inibe uma proteína específica chamada menin – esta pilula funciona através da reprogramação das células de leucemia de volta às células normais. A menin está envolvida na “maquinaria complexa” que é desviada pelas células de leucemia e faz com que células sanguíneas normais se transformem em células cancerígenas. Ao utilizar revumenib, explicaram os cientistas, o “motor” é desligado e as células de leucemia são transformadas de novo em células normais, resultando em remissão.

Esta fórmula já salvou 18 vidas como parte do ensaio clínico, cujos resultados promissores foram publicados este mês na revista Nature – os resultados preliminares mostraram que 53% dos pacientes responderam ao revumenib, e 30% tiveram uma remissão completa, sem qualquer cancro detetável no seu sangue.

Com base nos dados deste ensaio, em dezembro de 2022, o regulador de saúde norte-americano (FDA) concedeu ao revumenib a “designação de terapia revolucionária” para ajudar a acelerar o seu desenvolvimento e revisão regulamentar.

No entanto, os cientistas alertam que este medicamento não é eficaz em todos os pacientes, apenas para aqueles diagnosticados com um subconjunto específico de leucemias que geralmente têm genes ausentes ou mal rotulados ou uma fusão cromossómica.

A pílula experimental visa a mutação mais comum na leucemia mieloide aguda, um gene chamado NPM1, e uma fusão menos comum chamada KMT2A. Combinadas, estima-se que estas mutações ocorram em cerca de 30% a 40% das pessoas com leucemia mieloide aguda.

O ensaio de fase 1 abrangeu 68 pacientes em nove hospitais.

De acordo com Ghayas Issa, embora este medicamento seja bastante seguro quando comparado com os tratamentos padrão para a leucemia, foram identificados dois efeitos secundários principais: o primeiro afetou o sistema elétrico do coração e pode ser detetado com um eletrocardiograma (ainda assim, deve ser referido que a redução da dose ou a suspensão do tratamento resolveram a questão em todos os casos); o segundo efeito secundário é referido como síndrome da diferenciação – um grupo de reações potencialmente fatais aos tratamentos do cancro do sangue – mas pode ser gerido eficazmente se for reconhecido precocemente e se forem tomadas medidas apropriadas.

Segundo o investigador, todos os casos de síndrome da diferenciação neste estudo foram geridos com sucesso sem quaisquer complicações para os pacientes.

O estudo está ainda na sua fase inicial, pelo que os resultados continuam a ser preliminares. Um estudo da fase II, que pretende analisar especificamente a eficácia do revumenib, está agora em curso.

Fonte: Euronews

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