Uma abordagem de medicina de precisão funcional que combina testes genómicos com testes de sensibilidade a medicamentos ajudou a orientar decisões de tratamento para pacientes pediátricos com malignidades hematológicas e sólidas recidivantes/refratárias de difícil tratamento, de acordo com resultados de um estudo observacional publicado na revista Nature Medicine.
Os resultados do estudo demonstraram que 83% dos pacientes que receberam tratamentos com base em medicamentos de precisão funcional (n = 6) experimentaram uma melhoria na sobrevida livre de progressão (SLP) 1,3 vezes superior em relação ao tratamento anterior.
A SLP na coorte investigacional foi significativamente mais longa, em comparação com regimes anteriores de tratamento e a coorte de tratamento escolhida pelo médico. Além disso, 83% dos pacientes alcançaram uma resposta objetiva na coorte orientada por medicamentos de precisão funcional, em comparação com 13% na coorte de tratamento de escolha do médico.
“Os resultados são animadores porque o cancro que retorna é muito mais difícil de tratar”, disse Diana Azzam, investigadora do Centro para o Avanço de Tratamentos Personalizados do Cancro (CAPCT) da Universidade Internacional da Flórida, nos Estados Unidos, e principal autora do estudo. “Ver melhorias em 83% dos pacientes é incrivelmente promissor. Esta pode ser a forma como transformaremos o cancro numa doença controlável”, frisou.
A abordagem da medicina de precisão funcional envolveu a recolha de amostras de tumores primários de cada paciente, que foram então analisadas usando uma combinação de testes de sensibilidade a medicamentos, sequenciamento de painel genómico, imunofluorescência e aprendizagem de máquina. O estudo incluiu pacientes com 21 anos ou menos de idade, com diagnóstico suspeito ou confirmado de cancro recorrente ou refratário que haviam esgotado as opções de tratamento padrão (OTP). Esses pacientes foram encaminhados ou foram submetidos recentemente a biópsia ou excisão de tumor ou punção aspirativa da medula óssea.
O objetivo principal do estudo foi determinar a viabilidade das recomendações de tratamento baseadas em medicamentos de precisão funcional em tempo real e medicina de precisão funcional dentro de um prazo clinicamente aplicável de quatro semanas ou menos. O objetivo secundário foi comparar os resultados clínicos em pacientes inscritos que foram submetidos a tratamento orientado por medicina de precisão funcional com aqueles de pacientes que receberam tratamentos anteriormente e aqueles de pacientes que receberam tratamento de escolha do médico.
No início do estudo, o grupo geral (n = 25) tinha uma idade média de dez anos e foi submetido a uma mediana de três linhas de terapias anteriormente. A maioria dos pacientes era do sexo feminino (60%) e da raça branca (84%). O estudo incluiu pacientes com leucemia linfoblástica aguda (n = 3), leucemia mieloide aguda (n = 3), astrocitoma (n = 1), ependimoma (n = 1), sarcoma de Ewing (n = 4), glioblastoma multiforme (n = 1), meduloblastoma (n = 1), tumor rabdóide maligno (n = 1), neuroblastoma (n = 1), osteossarcoma (n = 4), rabdomiossarcoma (n = 4) e tumor de Wilms (n = 1).
Vinte e um pacientes foram submetidos a testes de sensibilidade aos medicamentos e 20 também completaram testes genómicos. Os tempos médios de resposta foram de dez e 27 dias, respetivamente. A maioria dos pacientes recebeu recomendações de tratamento (n = 19) e 14 desses pacientes receberam posteriormente intervenções terapêuticas.
Descobertas adicionais indicaram que cinco dos 20 pacientes que completaram a abordagem da medicina de precisão funcional tinham uma recomendação de tratamento aplicável com base em variantes genómicas, com um desses cinco a receber uma recomendação para terapia compatível com o cancro em causa. O tempo médio de notificação dos resultados dos testes de sensibilidade aos medicamentos após receber a amostra foi de nove dias para malignidades hematológicas e dez dias para tumores sólidos; comparativamente, o tempo médio de resposta para a criação de perfil de teste UCSF500 é de 26,5 dias.
“Estes resultados são um avanço verdadeiramente significativo na personalização da medicina para os pacientes, pois ampliam a aplicação da medicina de precisão funcional ao ser o primeiro estudo prospetivo a incluir tumores líquidos e sólidos, independentemente do tipo de cancro”, disse Azzam.
“Após uma década de investigação, este estudo valida o uso de dados de medicina de precisão funcional para informar a próxima linha de terapia para crianças que esgotaram as opções de OTP. Agora, podemos proporcionar uma nova esperança para aqueles com doenças malignas difíceis de tratar”, destacou a investigadora.
“Ao combinar a genómica com evidências funcionais relacionadas com os medicamentos que funcionam melhor para o cancro de cada paciente, podemos levar a oncologia verdadeiramente personalizada a um nível totalmente novo. Esta ferramenta revolucionária fornece aos médicos os insights críticos de que precisam para administrar nessas crianças terapias mais eficazes mais cedo”, acrescentou Noah E. Berlow, outro investigador.
Fonte: Onclive
