Medicamento para cancro do fígado salva vida a criança com leucemia

UCSF Benioff Children’s Hospitals, nos Estados Unidos, trataram com sucesso uma criança de poucos meses diagnosticada com um tipo raro de leucemia infantil, através de uma terapia direcionada aprovada para adultos com cancro do fígado.

A decisão de usar o medicamento, conhecido como sorafenibe, foi tomada depois de os patologistas terem identificado uma mutação única na forma de dois genes fundidos em vez de em cromossomas separados, de acordo com um artigo publicado na revista Leukemia.

O pequeno paciente, que se encontra em remissão, personifica uma mudança crescente no tratamento oncológico: em vez do tipo de cancro, os investigadores tentam agora determinar a terapia ideal baseados nos genes que “alimentam” o cancro.

Os cientistas relataram que o bebé apresentava sintomas de leucemia, incluindo aumento do fígado e baço, e contagem elevada de glóbulos brancos. O menino foi diagnosticado com leucemia mielomonocítica juvenil, um tipo agressivo de cancro do sangue que afeta cerca de 1,2 milhões de bebés e crianças pequenas por ano.

Esta doença é tratada com quimioterapia intensa para eliminar as células cancerígenas, seguida de um transplante de células estaminais doadas de um doador próximo à medula óssea do recetor, onde se produzem células sanguíneas saudáveis. No entanto, até 50% dos pacientes com a doença sofrem uma recidiva após o transplante.

Neste caso concreto, a quimioterapia foi iniciada na tentativa de reduzir a carga da doença antes do transplante de células estaminais; mas “infelizmente, o paciente não respondeu à quimioterapia e os seus sintomas pioraram, pelo que o transplante deixou de ser uma opção”, explicaram os cientistas.

Diante das opções cada vez menores, a equipa de investigadores conduziu o perfil molecular das células cancerígenas da criança, na esperança de que as mutações pudessem ser identificadas e combinadas com as terapias direcionadas.

Os investigadores usaram o UCSF 500, um painel genético de cancro que sequencia o ADN das células cancerígenas de um paciente e compara-o ao tecido normal, e uma segunda ferramenta que analisa o RNA, que oferece uma medida mais sensível da expressão génica e pode identificar novos recursos, incluindo a fusão genes.

Nenhuma das mutações associadas a leucemia mielomonocítica juvenil foi encontrada. No entanto, os patologistas ficaram surpresos ao descobrir uma mutação conhecida como fusão FLT3 – algo que nunca havia sido relatado antes numa malignidade pediátrica.

“Sabemos que as fusões são mais propensas a responder a terapias direcionadas do que outros tipos de mutações. O sorafenibe, desenvolvido no UCSF Benioff Children’s Hospitals, é um tipo de terapia direcionada conhecida como inibidor de quinase que funciona bloqueando a ação de uma proteína anormal que sinaliza a multiplicação das células cancerígenas”, lê-se no artigo.

Após duas semanas de tratamento com sorafenibe, a contagem de glóbulos brancos do paciente atingiu níveis considerados normais; após 10 semanas de tratamento, a criança estava bem o suficiente para ser submetida a um transplante de células estaminais.

O tratamento com sorafenibe foi interrompido após quase 2 anos e o paciente permanece em remissão.

“A história deste paciente revela que uma abordagem padrão não funciona bem para todas as crianças com leucemia mielomonocítica juvenil, uma vez que esta doença é altamente variável. Em casos raros, as crianças entram espontaneamente em remissão com tratamento mínimo, enquanto metade de todos os pacientes sofrem de uma forma altamente agressiva da doença que não responde ao transplante de células estaminais”.

Fonte: Eurekalert

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