FDA concede estatuto órfão a composto experimental para leucemia da Epizyme

Um fármaco experimental da farmacêutica Epizyme, destinado a tratar a leucemia causada por uma determinada mutação genética, recebeu a designação de medicamento órfão nos Estados Unidos.

O composto ZPE-5676 recebeu a designação do regulador norte-americano para os medicamentos (FDA) para tratamento de vários tipos de leucemias que sofrem uma mutação específica, designada por MLL-R (sigla em inglês).

O medicamento, desenvolvido pela Epizyme em parceria com a Abbott Laboratories, está atualmente a ser testado em ensaios de fase 1, juntamente com um teste de diagnóstico que permita identificar pacientes com a mutação MLL-R. 

Se o fármaco se mostrar promissor, a Epizyme pretende submetê-lo para aprovação no mercado norte-americano nos próximos três anos.

A designação de medicamento órfão concedida pela FDA é reservada a tratamentos de doenças que afetem menos de 200 mil pessoas nos Estados Unidos, e confere incentivos, como créditos fiscais, subsídios de investigação, desenvolvimento e redução de taxas, bem como sete anos de exclusividade de comercialização independente de patentes.