FDA concede estatuto de medicamento órfão a injeção para cancro pediátrico

A entidade que regula os medicamentos nos Estados Unidos, a FDA, concedeu estatuto de medicamento órfão para a injeção de tiossulfato de sódio (Pedmark) para reduzir o risco de ototoxicidade ou perda auditiva relacionada com o uso de cisplatina em pacientes pediátricos com um mês ou mais de idade com tumores não metastáticos localizados, de acordo com um comunicado da Fennec Pharmaceuticals, que produz o medicamento. 

“Estamos satisfeitos que a FDA tenha concedido o estatuto de medicamento órfão para [a injeção de tiossulfato de sódio], que representa uma importante opção de tratamento inovador para a comunidade de cancro pediátrico”, disse Rosty Raykov, diretor executivo da Fennec Pharmaceuticals.

A injeção de tiossulfato de sódio foi concebida como tratamento de dose única, pronta para uso, para utilização intravenosa em pacientes pediátricos. O agente demonstrou eficácia com um regime de dosagem estabelecido em dois estudos randomizados de Fase 3 abertos.

A FDA já tinha aprovado anteriormente a injeção de tiossulfato de sódio para pacientes pediátricos em setembro de 2022. A aprovação foi apoiada por descobertas da sua eficácia no estudo de Fase 3 SIOPEL6 (NCT00652132), que incluiu uma população pediátrica com cancro do fígado com estadio I a III. A indicação também se baseou nos dados do estudo de Fase 3 COG ACCL0431 (NCT00716976), no qual a injeção foi avaliada em pacientes pediátricos recém-diagnosticados com tumores de células germinativas, hepatoblastoma, meduloblastoma e neuroblastoma.

No estudo SIOPEL6, o tiossulfato de sódio foi associado a uma taxa de perda auditiva de 39%, em comparação com 68% para pacientes que receberam cisplatina sozinha. No estudo COG ACCL0431, 44% dos pacientes que receberam a injeção tiveram perda auditiva, em comparação com 58% daqueles que receberam cisplatina isolada.

Os pacientes no estudo SIOPEL6 foram aleatoriamente designados 1:1 para receber quimioterapia baseada em cisplatina com ou sem a injeção de tiossulfato de sódio em vários níveis de dose potenciais, incluindo 10 g/m2, 15 g/m2 e 20 g/m2. Os investigadores do estudo COG ACCL0431 administraram cisplatina a 200 mg/m2 ou mais a pacientes com malignidades sólidas.

O desfecho primário dos estudos SIOPEL6 e COG ACCL0431 foi a incidência de perda auditiva entre pacientes pediátricos. Os desfechos secundários em ambos os ensaios incluíram sobrevida global e sobrevida livre de eventos.

Os efeitos adversos comuns observados nos ensaios incluíram vómitos, náuseas, hipernatremia, diminuição da hemoglobina e hipocalemia.

Fonte: Cancer Network 

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