Crianças e jovens adultos diagnosticadas com um tipo raro de cancro dos tecidos moles poderão vir agora a ter uma nova opção de tratamento.
O regulador de saúde norte-americano (FDA) aprovou o medicamento imunoterápico atezolizumabe (Tecentriq) para uso em pacientes com sarcoma alveolar avançado de partes moles que se espalhou para outras partes do corpo ou que não pode ser removido por cirurgia.
“Esta aprovação terá um grande impacto em termos de uma doença rara que tem sido particularmente difícil de tratar”, disse a Alice Chen, da Developmental Therapeutics Clinic, parte integrante do U.S. National Cancer Institute.
Segundo os especialistas, este tipo de cancro tem origem nos tecidos moles que envolvem os órgãos e outros tecidos; apesar de as metástases se “formarem de forma lente, quando se formam e se espalham, este cancro torna-se, de uma forma geral, mortal”. Infelizmente, a quimioterapia não é eficaz, sendo o mesmo verdade para outros (e novos) tratamentos direcionados, incluindo medicamentos conhecidos como inibidores de tirosina quinase, que não têm uma eficácia duradoura.
Cerca de 80 pessoas, só nos Estados Unidos, são diagnosticadas com esta doença, que afeta principalmente adolescentes e jovens adultos.
Esta aprovação foi concedida após os resultados animadores de um ensaio clínico de fase 2, desenvolvido pelo U.S. National Cancer Institute. O medicamento foi aprovado para pessoas com 2 ou mais anos de idade.
Este foi o primeiro ensaio clínico conduzido na Experimental Therapeutics Clinical Trials Network, financiado pelo U.S. National Cancer Institute, que resultou na aprovação de um medicamento.
“A aprovação foi um marco importante para os investigadores da Rede de Ensaios Clínicos de Terapêutica Experimental, bem como para a comunidade de pacientes e para a rede de investigações sobre cancros raros”, disse o principal autor do estudo, Elad Sharon.
Esta aprovação também marca a primeira vez que o medicamento foi aprovado para crianças.
“Este estudo é um exemplo importante de colaboração entre oncologia pediátrica e médica, permitindo que crianças com cancros muito raros tenham acesso a novas terapias eficazes”, disse John Glod, do Departamento de Oncologia Pediátrica, acrescentando que “toda a equipa agradece aos pacientes que participaram neste estudo e que tornaram este trabalho possível.”
O atezolizumabe funciona ajudando o sistema imunitário a responder de forma mais robusta ao cancro. Considerado um inibidor do ponto de verificação imunológico anti-PD-L1, este medicamento estava já aprovado para pacientes com vários tipos de cancro, incluindo cancro do fígado, cancro do pulmão e melanoma.
Já em 2020, a FDA havia concedido a designação de terapia inovadora para o medicamento, de forma a tratar pacientes com sarcoma alveolar avançado de partes moles metastático.
No ano passado, a FDA concedeu a designação de medicamento órfão ao atezolizumabe para sarcoma de tecidos moles em geral, um status que fornece incentivos para empresas desenvolverem um medicamento para doenças raras.
O ensaio clínico de fase 2 teve 49 pacientes inscritos, com idades iguais ou superiores a 2 anos de idade, que receberam de atezolizumabe a cada 21 dias. Cerca de um terço dos pacientes respondeu ao tratamento com algum grau de redução do tumor. A maioria dos outros pacientes apresentou doença estável.
Os pacientes cujo tratamento durou até 2 anos tiveram a oportunidade de fazer uma pausa no tratamento por um período até 2 anos, tendo sido rigorosamente monitorizados durante esse intervalo – nenhum deles apresentou progressão da doença.
Cerca de 41% dos pacientes submetidos a este tratamento sofreu efeitos secundários graves, incluindo anemia, diarreia, erupção cutânea, tonturas e hiperglicemia, mas nenhum paciente abandonou o ensaio por essa razão.
“Esta aprovação representa uma vitória para as doenças raras, que são pouco estudadas em ensaios clínicos. É muito significativo que esta aprovação venha a causar um impacto positivo na vida destes jovens”.
Fonte: Medical Xpress
