O regulador de saúde norte-americano (FDA), concedeu uma designação de aprovação acelerada ao fármaco Vitrakvi (larotrectinib), um tratamento para pacientes adultos e pediátricos cujos cancros têm uma caraterística genética específica (biomarcador).
Esta é a segunda vez que a FDA aprova um tratamento contra o cancro baseado num biomarcador comum em diferentes tipos de tumores, em vez de se basear na localização no corpo onde o tumor se origina, o que marca um novo paradigma no desenvolvimento de medicamentos contra o cancro.
O Vitrakvi será indicado para o tratamento de doentes adultos e pediátricos com tumores sólidos que tenham uma fusão do gene da tirosina quinase recetor neurotrófica (NTRK) sem uma mutação de resistência adquirida conhecida, que são metastáticos ou onde a ressecção cirúrgica pode resultar em morbilidade grave.
“Esta aprovação é mais um passo em frente na área dos tratamentos de cancro baseados na genética do tumor”, disse Scott Gottlieb, comissário da FDA.
“Esta nova terapia oncológica não é específica de um cancro. A aprovação reflete os avanços no uso de biomarcadores para orientar o desenvolvimento de medicamentos e a distribuição mais direcionada destes. Este tipo de programa de desenvolvimento de medicamentos, que envolveu pacientes com diferentes tumores, mas uma mutação genética comum, não teria sido possível há uma década, porque sabíamos muito menos sobre estas mutações”.
A pesquisa mostrou que os genes NTRK, que codificam proteínas TRK, podem fundir-se com outros genes de forma anormal, resultando em sinais de crescimento que suportam o crescimento de tumores. As fusões NTRK são raras, mas ocorrem em cancros que surgem em muitos locais do corpo.
Antes desta aprovação, não existia tratamento para cancros que frequentemente expressam esta mutação, como é o caso do fibrossarcoma infantil.
A eficácia do larotrectinib foi estudada em três ensaios clínicos que incluíram 55 doentes pediátricos e adultos com tumores sólidos que tinham uma fusão do gene NTRK. O larotrectinib demonstrou uma taxa de resposta global de 75% em diferentes tipos de tumores sólidos, respostas essas que foram consideras duradouras.
Apesar da designação de aprovação acelerada, ainda são necessários mais estudos que comprovem o benefício clínico do Vitrakvi.
