A entidade que regula os medicamentos nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), concedeu recentemente aprovação acelerada ao fármaco Rozlytrek (entrectinib) para pacientes pediátricos com um mês de idade ou mais com tumores sólidos que têm uma fusão do gene NTRK sem uma mutação de resistência adquirida conhecida, são metastáticos ou onde a ressecção cirúrgica provavelmente resultará em morbidade grave e progrediram após o tratamento ou não possuem terapia alternativa satisfatória.
O Rozlytrek já tinha obtido anteriormente aprovação acelerada para esta indicação para pacientes com 12 anos de idade ou mais. A extensão da aprovação deste medicamento foi baseada em dados de 33 pacientes pediátricos que tinham tumores sólidos irressecáveis ou metastáticos com uma fusão do gene NTRK e que foram inscritos em um de dois ensaios clínicos abertos.
Os pacientes receberam entrectinib com base na área de superfície corporal, com doses variando de 20 mg a 600 mg, administrados por via oral ou via sonda de alimentação enteral uma vez ao dia em ciclos de quatro semanas até toxicidade inaceitável ou progressão da doença. A idade média dos participantes do estudo foi de quatro anos (variação de dois meses a 15 anos).
A taxa de resposta global foi de 70%, com 42% dos pacientes a alcançar uma resposta completa e 27% a alcançar uma resposta parcial. A duração média da resposta foi de 25,4 meses e 43% dos pacientes tiveram uma resposta que durou pelo menos 12 meses.
As reações adversas mais comuns foram pirexia, prisão de ventre, aumento de peso, vómitos, diarreia, náusea, tosse, fadiga, dor nas extremidades, fratura esquelética, diminuição do apetite, dor de cabeça, dor abdominal, infeção do trato urinário, infeção do trato respiratório superior e congestão nasal.
Além da indicação pediátrica ampliada para o Rozlytrek, uma nova formulação oral do medicamento em pellets (micro-esferas) foi aprovada. Os pellets podem ser borrifados em alimentos moles para pacientes com dificuldade em engolir cápsulas. Os pellets orais de Rozlytrek são fornecidos em embalagens contendo 50 mg de entrectinib. O Rozlytrek também está disponível em cápsulas de 100 mg e 200 mg.
Fonte: FDA
