A farmacêutica Day One Biopharmaceuticals, dedicada ao desenvolvimento e comercialização de terapias direcionadas para pessoas de todas as idades com doenças potencialmente fatais, anunciou resultados preliminares muito positivos do ensaio clínico de Fase 2 FIREFLY-1, que demonstraram respostas significativas do tratamento com o medicamento experimental tovorafenibe (DAY101) como monoterapia para glioma pediátrico de baixo grau recorrente ou progressivo (pLGG, na sigla em inglês).
O glioma pediátrico de baixo grau é o tumor cerebral mais comum diagnosticado em crianças e para o qual não há padrão de tratamento, nem terapias aprovadas para a maioria dos pacientes. Dados adicionais sobre este estudo serão revelados brevemente para apresentação num encontro clínico a decorrer no segundo trimestre de 2023.
Para já, sabe-se que 91% dos 69 pacientes pediátricos com glioma que receberam este tratamento experimental beneficiaram da terapia.
Já os dados de segurança do fármaco, baseados na análise de 77 pacientes tratados, indicaram que a monoterapia com tovorafenibe é geralmente bem tolerada. A duração mediana do tratamento com tovorafenibe foi de 8,4 meses.
Os efeitos colaterais mais comuns relatados relacionados com o tovorafenibe foram alteração na cor do cabelo (75%), aumento da creatina fosfoquinase (64%), anemia (46%), fadiga (42%) e erupção cutânea maculopapular (42%).
“As respostas que observámos no estudo FIREFLY-1 com monoterapia semanal com tovorafenibe em crianças com gliomas de baixo grau recorrentes ou progressivos são muito encorajadoras”, afirmou o investigador Samuel Blackman.
“À medida que avançamos com a avaliação clínica do tovorafenibe, sentimos a necessidade de agradecer aos pacientes, às suas famílias, investigadores clínicos e demais partes envolvidas por terem escolhido participar do ensaio clínico FIREFLY-1 e apoiar o desenvolvimento de um novo tratamento em potencial para crianças que necessitam de novas opções terapêuticas” contra este tipo de tumor, acrescentou.
O ensaio clínico FIREFLY-1 ainda está a decorrer e a avaliar o tovorafenibe como monoterapia uma vez por semana em pacientes com idades entre os 6 meses e os 25 anos com pLGG recorrente ou progressivo.
O estudo é conduzido pelo Consórcio de Neuro-Oncologia Pediátrica do Pacífico (PNOC, na sigla em inglês) e foi desenhado para apoiar a possível aprovação regulatória do tovorafenibe para esses doentes.
“Com base no perfil de eficácia e segurança do tovorafenibe observado até ao momento na população do estudo FIREFLY-1, planeamos realizar um novo pedido de aprovação de medicamento no primeiro semestre deste ano, que incluirá acompanhamento adicional de toda a população do estudo”, avançou Jeremy Bender, CEO da Day One Biopharmaceuticals.
“Estamos ansiosos para continuar as nossas conversações com as autoridades reguladoras com a esperança de levar esta terapia para crianças que precisam de novas opções o mais rápido possível”, concluiu.
Fonte: Biospace