Nos Estados Unidos, o cancro pediátrico está entre as doenças infantis mais letais, mas poucos medicamentos são aprovados para a patologia. Para facilitar o desenvolvimento de novos medicamentos seguros para o tratamento de crianças com cancro pediátrico, a lei norte-americana denominada por Lei RACE passou a exigir que a indústria farmacêutica e os responsáveis pelo desenvolvimento de certos medicamentos para o cancro em adultos apresentem planos para avaliar e investigar também o seu uso em pacientes pediátricos.
Isso fez aumentar o número de investigações sobre o cancro pediátrico, mas ainda é muito cedo para dizer se resultará em mais medicamentos aprovados para o cancro infantil. Por exemplo, alguns estudos podem ter dificuldades em inscrever pacientes – um desafio antigo na área da investigação em cancro pediátrico. Mas a entidade que regula os medicamentos nos Estados Unidos, a Food and Drug Administration (FDA), está a implementar medidas para enfrentar esses desafios.
Uma avaliação feita pelo U.S. Government Accountability Office (GAO) mostrou que à medida que os investigadores melhoraram a sua compreensão sobre o cancro, mais medicamentos foram desenvolvidos para adultos com maior potencial para tratar também cancros pediátricos.
Reconhecendo isso e para facilitar o desenvolvimento de medicamentos novos, seguros e eficazes para o tratamento de crianças que sofrem com a patologia, o Congresso norte-americano aprovou então uma lei que inclui uma disposição legislativa denominada por Investigação para Acelerar Curas e Lei de Equidade para Crianças (Lei RACE).
Lei RACE exige que medicamentos para cancro em adultos também sejam avaliados para uso pediátrico
Especificamente, a Lei RACE exige que a indústria farmacêutica e os financiadores de medicamentos que pretendam solicitar a aprovação de certos fármacos para cancro em adultos apresentem também um plano para estudar o mesmo medicamento na população pediátrica à FDA. Esses estudos são projetados para produzir dados de estudos pediátricos clinicamente significativos sobre a segurança, dosagem e eficácia preliminar do medicamento para informar possíveis usos pediátricos do fármaco.
Os primeiros resultados indicam que a Lei RACE contribuiu para um aumento no número de estudos planeados para testar certos medicamentos contra o cancro em adultos em pacientes pediátricos. Especificamente, houve 32 estudos pediátricos planeados para medicamentos contra o cancro em adultos desde a implementação da Lei RACE em agosto de 2020 até agosto de 2022, de acordo com dados da FDA.
Antes da Lei RACE, os fabricantes da maioria desses medicamentos não eram obrigados a conduzir estudos pediátricos. Isso ocorre porque, por exemplo, os fabricantes que desenvolvem um medicamento para uma condição rara ou para um cancro em adultos raro em crianças não seriam obrigados a realizar estudos pediátricos antes da Lei RACE.
Ainda é muito cedo para saber se a Lei RACE aumentará o número de medicamentos aprovados para o tratamento do cancro pediátrico. Isto porque, de acordo com a FDA, os estudos planeados ainda estão nas fases iniciais ou ainda não começaram, portanto, os resultados ainda não são conhecidos. Além disso, uma vez concluídos os estudos obrigatórios da Lei RACE, podem ser necessários mais estudos para testar a segurança e a eficácia antes que um medicamento possa ser aprovado para uso em populações pediátricas.
No entanto, responsáveis da FDA e nove das 14 partes interessadas não federais que o GAO entrevistou – incluindo investigadores, defensores dos pacientes e fabricantes de medicamentos – afirmaram que esperam que a Lei RACE tenha efeitos positivos na promoção da investigação sobre cancro pediátrico e no desenvolvimento de novos medicamentos. Por exemplo, duas partes interessadas afirmaram que a lei já teve efeitos positivos sobre a preocupação com o desenvolvimento de medicamentos para o cancro pediátrico.
Inscrever pacientes em estudos de cancro pediátrico é um desafio de longa data devido às populações limitadas de doentes, um problema que se pode tornar ainda mais exacerbado com um aumento dos estudos pediátricos planeados realizados com base na Lei RACE, de acordo com a FDA e seis partes interessadas. Para fazer face a esta questão, a FDA tomou uma série de medidas destinadas a ajudar a enfrentar esse desafio potencial. Por exemplo, a FDA emitiu orientações para a indústria abordando desenhos de estudos inovadores, como a inscrição de pacientes pediátricos numa coorte para estudos com adultos já existentes.
Fonte: GAO
