Há cerca de uma década, a terapia com células CAR-T mudou os moldes do tratamento da doença oncológica, ao oferecer uma abordagem personalizada para pacientes com cancro no sangue, como a leucemia.
Contudo, fornecer este tipo de tratamento é caro e, muitas vezes, demorado, uma vez que pode demorar até 2 meses para recolher as células T de um paciente e modificá-las de forma a combater a doença – algo inviável para muitos jovens pacientes com cancro agressivo.
“Muitas vezes, estes pacientes não têm meses ou anos de vida – têm apenas semanas”, explica Mohamed Kharfan-Dabaja, diretor do Serviço de Transplantes de Sangue e Medula da da Clínica Mayo, nos Estados Unidos.
Agora, uma nova abordagem para a terapia CAR-T visa reduzir significativamente esse tempo de resposta. Em vez de reprogramar as células de cada paciente, os cientistas estão a testar a segurança do uso de células T “universais”, provenientes de outros pacientes, pré-programadas para combater o cancro. Essas células são então ajustadas usando outra tecnologia de modificação de genes – a técnica CRISPR – para garantir que não sejam rejeitadas pelo próprio sistema imunitário do paciente.
Investigadores da University College London, no Reino Unido, testaram a segurança da abordagem experimental em 6 crianças – a maioria bebés – com leucemia avançada, sendo que os resultados dessa investigação foram publicados na revista Science Translational Medicine.
Os tratamentos convencionais, como a quimioterapia, já haviam falhado nas 6 crianças do estudo, um ensaio clínico de fase 1, onde o objetivo foi determinar se a nova abordagem era segura.
Os cientistas determinarão se esta abordagem é eficaz em futuros estudos maiores.
“Estas são crianças muito difíceis de tratar”, disse Wassim Qasim, um dos autores do estudo.
O objetivo desta nova abordagem de tratamento não é necessariamente curativo; em vez disso, é fazer com que os pacientes entrem em remissão para que estejam bem o suficiente para um transplante de células estaminais da medula óssea.
A nova abordagem é uma “ponte para o transplante. Se os pacientes não estão em remissão antes do transplante, a probabilidade de recidiva é de cerca de 80%”, explica Stephen Gottschalk, do St. Jude Children’s Research Hospital, que não esteve envolvido na investigação.
Modificar as células T colhidas com CRISPR e prepará-las para uso pode levar cerca de 12 dias – para a maioria dos pacientes, a espera pode ser ainda menor – apenas o tempo necessário para “descongelar as células T previamente preparadas”.
Esta abordagem “fora da caixa” também garante que haja células T suficientes para o tratamento, uma vez que “estas crianças são tão pequenas que é muito difícil conseguir recolher células”, explicam os cientistas.
Nenhuma das crianças envolvidas na investigação experimentou efeitos secundários perigosos decorrentes do tratamento experimental; um dos efeitos secundários associado à terapia CAR-T está relacionado com as citocinas e ocorre quando o sistema imunitário fica desregulado em resposta à terapia.
No total, das 6 crianças, 4 acabaram por falecer, não devido ao tratamento, mas devido à doença; as outras duas crianças entraram em remissão e permanecem vivas, 9 e 18 meses após o tratamento.
“A ideia é fazer com que todas estas crianças vivam uma vida plena”.
Fonte: NBC
