Cientistas do Laboratório Cold Spring Harbor (CSHL), nos Estados Unidos, desenvolveram uma técnica para transformar células cancerígenas do rabdomiossarcoma (RMS) agressivo em células normais saudáveis, o que pode representar uma nova forma de tratamento eficaz para este tipo de tumor pediátrico.
O RMS é um tipo de cancro que afeta principalmente crianças com menos de 18 anos de idade. Este tipo de tumor tem início no músculo esquelético, sofre mutações por todo o corpo e normalmente é mortal.
O tratamento geralmente envolve quimioterapia, cirurgia e procedimentos de radiação. Agora, novas investigações realizadas por cientistas do Laboratório Cold Spring Harbor apresentaram a terapia de diferenciação como uma nova opção de tratamento para o RMS.
Para os jovens pacientes com cancro, esta nova investigação poderá tornar-se numa terapia que salvar vidas, à medida que mais estudos validarem a abordagem, que está em desenvolvimento há seis anos.
Os investigadores do CSHL publicaram as suas descobertas na revista Proceedings of the National Academy of Sciences (PNAS).
Terapia de diferenciação
“A terapia de diferenciação é baseada no conceito de que uma neoplasia é um distúrbio de diferenciação [também conhecido como síndrome de diferenciação] ou uma doença de desdiferenciação. Em resposta à indução da diferenciação, as células tumorais podem reverter para células normais ou quase normais, alterando, assim, o seu fenótipo maligno e, em última análise, aliviando a carga tumoral ou curando a doença maligna sem danificar as células normais”, explicou o investigador Christopher Vakoc.
Os cientistas procuraram, pela primeira vez, desenvolver uma terapia de diferenciação para tratar o sarcoma de Ewing, um cancro pediátrico que se forma nos tecidos moles ou nos ossos. Em janeiro de 2023, os investigadores já tinham descoberto que o sarcoma de Ewing poderia ser potencialmente interrompido com o desenvolvimento de um medicamento que bloqueia a proteína conhecida como ETV6.
Um estudo mostrou que quando a ETV6 foi bloqueada nas células do sarcoma de Ewing cultivadas em laboratório, as células tornaram-se normais e saudáveis. Os cientistas então voltaram a sua atenção para o rabdomiossarcoma para ver se conseguiam obter uma resposta semelhante.
“Neste novo estudo, desenvolvemos um método de triagem genética de alto rendimento para identificar genes que fazem com que as células do rabdomiossarcoma se diferenciem em músculos normais. Utilizámos esta plataforma para descobrir a proteína NF-Y como uma molécula importante que contribui para a biologia do rabdomiossarcoma. O direcionamento genético de NF-Y baseado em CRISPR, técnica de edição genética de última geração, converte células de rabdomiossarcoma em músculos diferenciados e revelamos o mecanismo pelo qual isso ocorre”, afirmou Christopher Vakoc.
Os cientistas conseguiram induzir com sucesso as células do rabdomiossarcoma a transformarem-se em células musculares normais e saudáveis. “É um avanço que poderá levar ao desenvolvimento de novas terapias para esta doença cruel e poderá levar a avanços semelhantes para outros tipos de cancros pediátricos”, concluiu Christopher Vakoc.
Fonte: Dark Daily
