Cientistas do Hospital Infantil da Filadélfia, nos Estados Unidos, apresentaram dados atualizados sobre a eficácia e segurança do Kymriah®, a primeira imunização aprovada pelo regulador de saúde norte-americano (FDA) para cancros sanguíneos agressivos, no 60º encontro anual da Sociedade Americana de Hematologia.
Denominada ELIANA, a investigação foi a primeira análise feita a longo prazo ao Kymriah®, a terapia celular para crianças e pacientes adultos jovens com leucemia linfoblástica aguda, recidivante ou refratária.
Os dados, apresentados por Stephan Grupp, Chefe da Seção de Terapia e Transplante de Células do Hospital Infantil da Filadélfia, mostraram uma taxa de remissão de 82% em três meses após uma infusão única e 62% de sobrevivência livre de recidiva em 24 meses.
Os perfis de segurança observados para o Kymriah® permaneceram consistentes com os resultados relatados anteriormente, sem que tenham surgido novas preocupações de segurança.
“Antes desta terapia genética personalizada, os pacientes que atualmente tratamos com a terapia CAR-T teriam uma probabilidade de sobrevivência de 10%. Ver que existem taxas de remissão de 82% é surpreendente. Nunca imaginei que veríamos estes resultados quando tratámos o nosso primeiro paciente em 2012”, disse Grupp.
“Centenas de pacientes depois, somos capazes de dizer que aquelas crianças conseguem remissões duráveis e com segurança. A nossa esperança é que este seja o último tratamento que os nossos pacientes precisam.”
A terapia celular do recetor de antigénio quimérico T (CAR-T) modifica geneticamente as células imunes de um paciente, de forma a que estas procurem e eliminem células de leucemia.
A abordagem foi desenvolvida por uma equipa liderada por Carl June, professor de Patologia e Medicina Laboratorial na Universidade da Pensilvânia; em 2012, esta Universidade e a Novartis firmaram uma colaboração global para pesquisar, desenvolver e comercializar o Kymriah®.
O Hospital Infantil da Filadélfia foi a primeira instituição a usar a terapia em crianças com leucemia.
Os investigadores também apresentaram dados de outro estudo, que verificou que alguns pacientes não obtêm respostas duradouras à terapia de células CAR-T devido à exaustão de células T ou morte celular, que pode ser gerada pelo freio natural do corpo sobre o sistema imune.
A adição de um inibidor contra o ponto de verificação imunológico PD-1 (morte celular programada 1) à terapia com células CAR-T pode prolongar a resposta ao tratamento e melhorar os resultados em crianças com leucemia linfoblástica aguda, recidivante ou refratária.
Esta terapia combinada pode superar a resistência de alguns dos pacientes. Mas, para isso “temos de compreender quem são estas crianças que, de outra maneira, não teriam outras opções terapêuticas.”
A equipa de investigadores continua a acompanhar pacientes e a explorar estratégias de combinação que melhorem esta terapia com células T, e assim conseguir aplicá-la em mais cancros pediátricos.
