Alyssa, a jovem que fez história ao entrar em remissão após receber tratamento inovador

A incrível história da jovem Alyssa está a fazer manchetes por todo o mundo.

Com apenas 13 anos, a menina, que teve uma recidiva de leucemia, está agora completamente livre da doença após ter sido submetida a um tratamento pioneiro e inovador que os cientistas descrevem como “a técnica de engenharia celular mais sofisticada de todos os tempos”.

“A jornada da Alyssa é absolutamente extraordinária. Se não fosse este tratamento, ela estaria agora a receber cuidados de fim de vida”, afirmam os médicos.

A leucemia, considerada incurável, foi eliminada do seu corpo recorrendo a um novo tipo de medicamento revolucionário.

Uma vez que todos os outros tratamentos haviam falhado, os médicos do Great Ormond Street Hospital, no Reino Unido, usaram a técnica de edição de base para desenvolver um novo medicamento para a menina.

6 meses depois, não existem sinais de cancro no corpo de Alyssa.

Alyssa, que tem 13 anos e é de Leicester, foi diagnosticada com leucemia linfoblástica aguda de células T em maio do ano passado. As células T deveriam ser as “guardiãs do corpo” mas, no caso de Alyssa, elas tornaram-se uma ameaça. Com um tipo de leucemia bastante agressivo e resistente, tratamentos como quimioterapia e transplante de medula óssea não conseguiram ser eficazes. Sem este medicamento experimental, a única opção que restava à jovem seriam os cuidados paliativos.

“Eventualmente, eu teria falecido”, disse Alyssa.

A sua mãe, Kiona, pensou que “o Natal do ano passado seria o último Natal que passaríamos todos juntos. Chorei muito…”.

Mas coisas boas estavam para acontecer, e o que aconteceu com Alyssa seria impensável apenas há alguns anos e só foi possível graças aos incríveis avanços da genética.

A equipa do Ormond Street Hospital for Children usou uma tecnologia chamada edição de base, que foi inventada apenas há 6 anos.

“As bases são a ‘linguagem da vida’. Os quatro tipos de base – adenina (A), citosina (C), guanina (G) e timina (T) – são os blocos de construção do nosso código genético. Assim como as letras do alfabeto formam palavras com significado, os biliões de bases presentes no nosso ADN também formam o manual de instruções do nosso corpo”, explicaram os cientistas.

A edição de base permitiu aos cientistas ampliar uma parte precisa do código genético e, em seguida, alterar a estrutura molecular de apenas uma base, convertendo-a noutra e alterando as instruções genéticas.

A equipa de médicos e cientistas usou essa ferramenta para projetar um novo tipo de célula T capaz de identificar e eliminar as células T cancerígenas de Alyssa.

Primeiro, a equipa modificou células T saudáveis oriundas de um doador.

A primeira edição desativou o mecanismo de direcionamento das células T para que estas não atacassem o corpo de Alyssa. A segunda edição removeu uma marcação química, chamada CD7, que está presente em todas as células T. A terceira edição deu origem a uma “capa de invisibilidade” que impedia que as células saudáveis fossem eliminadas por um fármaco quimioterápica.

O estágio final da modificação genética instruiu as células T a identificar qualquer coisa com a marcação CD7, para que destruísse todas as células T do seu corpo – incluindo as cancerígenas.

Se a terapia funcionar, o sistema imunitário de Alyssa – incluindo as células T – será reconstruído com o segundo transplante de medula óssea.

Quando a ideia foi explicada à família, Kiona ficou perplexa – “eu nem sabia que isso era possível”.

Foi Alyssa quem tomou a decisão de ser a primeira pessoa a ser submetida a esta terapia experimental em maio deste ano.

“Ela é a primeira paciente a ser tratada com esta tecnologia”, disse o professor Waseem Qasim.

“A manipulação genética é uma área da ciência em rápida transformação, com enorme potencial para o tratamento de uma série de doenças”.

Alyssa ficou vulnerável a infeções, uma vez que as células projetadas atacaram tanto as células T cancerígenas como as células T saudáveis.

Um mês após o tratamento, Alyssa entrou em remissão e recebeu um segundo transplante de medula óssea para regenerar o seu sistema imunitário.

A jovem esteve 16 semanas internada no hospital, sem poder ver os seus familiares, incluindo o seu irmão, “que me custou muito. Mas não podia correr quaisquer riscos”.

“Aprendemos a apreciar cada pequena coisa. Estou muito grata por estar aqui agora. É uma loucura. É incrível ter podido ter esta oportunidade. Estou feliz por estar bem e por saber que, no futuro, ter dado este passo irá ajudar outras crianças”.

Agora, Alyssa já só pensa no Natal.

“Quero muito celebrar este ano, aproveitar esta época. Isso e ir ao casamento da minha tia, voltar a andar de bicicleta, ir à escola, sei lá…quero fazer tudo aquilo que não pude fazer nestes últimos meses. Quero fazer ‘coisas normais’”.

A família já só espera que o cancro tenha sido eliminado de vez.

“Temos muito orgulho na nossa filha. Vê-la a passar por tudo aquilo que ela passou foi muito doloroso, não há palavras que o consigam explicar. Mas a minha filha nunca deixou de sorrir, e isso aquecia-nos o coração. Vê-la a tornar-se numa mulher forte e lutadora é maravilhoso”, disse James, o pai de Alyssa.

A maioria das crianças diagnosticadas com leucemia responde aos principais tratamentos, mas acredita-se que até uma dúzia de crianças por ano, só no Reino Unido, poderia beneficiar desta terapia.

Alyssa é apenas a primeira de 10 pessoas a receber o medicamento como parte de um ensaio clínico.

O médico Robert Chiesa, do departamento de Transplantes do Great Ormond Street Hospital, disse que toda esta história é ”emocionante. Obviamente, este é um novo campo da medicina e é fascinante que possamos redirecionar o sistema imunitário para combater o cancro. Ainda assim, esta tecnologia apenas arranha a superfície do que a edição de bases pode alcançar”.

Já para o médico David Liu, um dos principais impulsionadores da técnica de edição de base no Broad Institute, “é surreal que as pessoas estejam a ser tratadas apenas 6 anos após a invenção desta tecnologia”.

O caso de Alyssa será apresentado pela primeira vez na reunião anual da Sociedade Americana de Hematologia em Nova Orleans, nos Estados Unidos.

Fonte: BBC

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